徐々に筋肉が衰える難病「ＡＬＳ」は、根本的な治療薬がありませんが、そのＡＬＳの進行を、別の難病「パーキンソン病」の薬で遅らせることができたと、慶応大学の研究グループが発表しました。

研究グループは「ｉＰＳ細胞を用いた創薬で、既存薬以上の効果をもたらす薬を同定したのは世界初だ」と話しています。

岡野栄之教授らの研究グループは、ＡＬＳ（＝筋萎縮性側索硬化症）を発症して５年以内の患者２０人を対象に治験を行いました。

パーキンソン病の治療薬であるロピニロール塩酸塩を１年間飲んだＡＬＳ患者は、遅れて半年間だけ飲んだ患者に比べ、筋力や活動量の低下が抑えられ、歩けなくなるといった病気の進行を、およそ７か月遅らせることができたということです。

今回の治験では、家族性ＡＬＳの患者だけでなく、ＡＬＳの大多数を占める孤発性の患者のおよそ７０％にも効果がある可能性が示されたということです。

ｉＰＳ細胞から、目や心臓などの細胞を作りだし、患者に移植する「再生医療」の研究も進んでいますが、それだけでなく、ある病気の患者の皮膚などからｉＰＳ細胞を作り、試験管の中で病気の進行を再現して、原因を突き止めたり、病気の細胞を作って、すでに別の病気で使われ安全性などが確かめられている薬を試して、治療効果の有無を調べ、創薬につなげる研究も行われています。

今回の研究で、岡野教授らは、ＡＬＳ患者のｉＰＳ細胞をもとに、試験管の中に患者の病態を再現し、既存薬およそ１２００種類による治療効果を調べました。

その結果、ロピニロール塩酸塩がＡＬＳにも効く可能性があると突き止め、動物実験を経て、ヒトでの効果を確かめていました。

岡野教授は、「かなりの手応えを持つことができた。さらなる治験が必要かはまだわからないが、治療薬としての承認を目指す」と話しています。